Böyük Britaniya alimləri nadir irsi retina xəstəliyi olan uşaqlarda görmə qabiliyyətini bərpa etmək üçün gen terapiyasından uğurla istifadə ediblər.
Ucnoqta.az xəbər verir ki, bu barədə New Atlas məlumat yayıb. Klinik sınaqda 11 uşaq iştirak edib və müalicədən bir neçə həftə ərzində onların hamısında əhəmiyyətli irəliləyişlər olub.
Uşaqlar AIPL1 genindəki mutasiyadan qaynaqlanan və görmə qabiliyyətini işıq qavrayışı ilə məhdudlaşdıran LCA4 adlı tor qişa distrofiyasının ağır formasından əziyyət çəkirdilər.
Müalicə üçün onlara genin funksional surətləri birbaşa gözün tor qişasına yeridilib. Dərman korreksiya edilmiş AIPL1 genini fotoreseptorlara çatdırır ki, bu da onların işığı elektrik siqnallarına çevirmək qabiliyyətini bərpa edir.
Terapiyanın birinci mərhələsində dörd uşaq yalnız bir gözdə müalicə alıb.
Dörd həftədən sonra onların görmə qabiliyyəti işıq izləmə, obyektin hərəkəti və məkan oriyentasiyası da daxil olmaqla müxtəlif testlərdən istifadə edilərək sınaqdan keçirildi.
Təhlil göstərdi ki, müalicə olunan göz görüntüləri qəbul etməyə başlayıb, müalicə olunmayan göz isə tamamilə kor qalıb.
Yeddi uşaqdan ibarət növbəti qrup bir anda hər iki gözündə terapiya alıb. Onların müşahidələri hələ də davam edir, lakin ilkin nəticələr eyni dərəcədə uğurlu görünür.
Mütəxəssislər qeyd edirlər ki, görmə qabiliyyətinin bərpası təkcə ətraf aləmin qavranılmasına deyil, həm də ümumilikdə uşaqların inkişafına müsbət təsir edib - onların ünsiyyəti, davranışı və sosial adaptasiyası yaxşılaşıb.
Terapiya artıq FDA və Avropa Komissiyasından yetim dərman statusu alıb, onun rəsmi təsdiqi və klinik praktikaya tətbiqi üçün yol açır.
Tədqiqatçılar ümid edirlər ki, bu üsul irsi göz xəstəliklərinin digər formalarının müalicəsi üçün əsas olacaq.